Căn bệnh rối loạn lạ này có tên là PNH (Paroxysymal Nocturnal Hemoglobinuria) hay còn gọi là bệnh huyết cầu tố – niệu kịch phát về đêm. Đây là căn bệnh lạ, riêng tại Mỹ có trên 8.000 người mắc.
Đặc thù của PNH là bệnh nhân thỉnh thoảng sáng ngủ dậy có nước tiểu đậm màu, đậm như màu nước chè hoặc đen như màu coca và có rất nhiều hemoglobin, tức là có huyết tán (hemolysis). Theo hãng Alexion Pharmaceuticals thì giá thành của thuốc soliris cao như vậy là do nó phải gánh thêm khoản đầu tư lên tới 800 triệu Mỹ kim cho việc nghiên cứu phát triển trong thời gian dài tới 15 năm. Tháng 3/2007, soliris chính thức được Cơ quan Quản lý thực phẩm-dược phẩm Mỹ phê duyệt dùng cho việc điều trị căn bệnh PNH và sau đó 3 tháng, Ủy ban châu Âu cũng phê duyệt để dùng cho 29 quốc gia thuộc Liên minh châu Âu. Theo số liệu thống kê, năm 2009, doanh số bán ra của soliris đạt tới 295 triệu USD.
KHẮC NAM
(Theo WRA/GWR, 7/2012)